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Este hallazgo abre Células madre
nuevas vías en la humanas regeneran
investigación del la capacidad motora
síndrome de Down en ratas con lesión
medular
Descubren cómo silenciar el tercer
cromosoma del par 21 La terapia celular basada
causante del síndrome de Down en las investigaciones en
células madre empieza
Científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad de a ofrecer resultados muy
Massachusetts, en Estados Unidos, son los primeros en dar un paso esperanzadores para algu-
crucial para el desarrollo de futuras terapias contra el síndrome nos pacientes, como las per-
de Down. Han demostrado que la forma natural de apagado del sonas con lesión medular.
cromosoma X puede ser desviada para apagar el cromosoma excedente Lo último es lo que ha
en la trisomía del par 21, más conocida como síndrome de Down. logrado un equipo de inves-
tigadores de Escuela de
RAP mas que no eran posibles, ya que la Medicina de la Universidad
determinación de las patologías celu- de California San Diego
En un experimento con células lares subyacentes y las vías de genes (EE.UU.), cuyo trabajo apa-
humanas han logrado neutralizar responsables del síndrome han sido rece publicado en Stem Cell
por primera vez el cromosoma difíciles de estudiar previamente por Research & Therapy.
que provoca el síndrome de Down. la complejidad de la enfermedad y Los investigadores ase-
El descubrimiento proporciona la pri- la variación genética y epigenética guran, gracias al uso de
mera evidencia de que el defecto normal entre las personas y las célu- células madre neuronales
genético subyacente responsable del las. Por ejemplo, algunos estudios humanas, administradas a
síndrome de Down puede ser supri- previos sugerían que la proliferación través de una única inyec-
mido en las células en cultivo (in celular en pacientes con síndrome de ción, haber logrado rege-
vitro), lo que allana el camino para Down puede verse afectada, pero las neración neuronal en un
estudiar la patología e identificar las diferencias entre las personas y las modelo de ratas con una
vías de todo el genoma implicadas líneas celulares hacen difícil concluir lesión aguda en la médula
en el trastorno. De esta forma, puede esto definitivamente. espinal. Además, los ani-
ayudar a mejorar la comprensión de males mejoraron su función
los científicos de la biología básica El experimento pone de relieve motora y su movilidad.
subyacente en el síndrome de Down el potencial de este nuevo mode- Se sabe que el sistema ner-
y algún día establecer objetivos tera- lo experimental para estudiar una vioso posee una increíble
péuticos para futuras terapias. serie de cuestiones diferentes en capacidad para forjar nue-
distintos tipos de células humanas y vas conexiones alrededor
Nuevas vías en modelos de ratones con síndro- de una lesión, pero el daño
Este hallazgo abre nuevas vías para me de Down. neuronal que se produce al
partir una médula espinal
estudiar el síndrome de Down en for- es demasiado grave como
para que pueda ser repa-
rado. No es este el primer
trabajo que trata de demos-
trar que es posible recuperar
dicha función, aunque es
uno de los primeros en usar
células madre humanas.
El paso siguiente es iniciar
un pequeño ensayo de fase I
para probar la seguridad
y eficacia en pacientes que
han sufrido una lesión en
la médula espinal dor-
sal –entre las vértebras
T2-T12–, con una antigüe-
dad de no más de dos años,
y que no tienen función
motora o sensorial ni por
arriba ni por debajo del
área de la lesión medular.
A utonpeorsmoníaal 55
nuevas vías en la humanas regeneran
investigación del la capacidad motora
síndrome de Down en ratas con lesión
medular
Descubren cómo silenciar el tercer
cromosoma del par 21 La terapia celular basada
causante del síndrome de Down en las investigaciones en
células madre empieza
Científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad de a ofrecer resultados muy
Massachusetts, en Estados Unidos, son los primeros en dar un paso esperanzadores para algu-
crucial para el desarrollo de futuras terapias contra el síndrome nos pacientes, como las per-
de Down. Han demostrado que la forma natural de apagado del sonas con lesión medular.
cromosoma X puede ser desviada para apagar el cromosoma excedente Lo último es lo que ha
en la trisomía del par 21, más conocida como síndrome de Down. logrado un equipo de inves-
tigadores de Escuela de
RAP mas que no eran posibles, ya que la Medicina de la Universidad
determinación de las patologías celu- de California San Diego
En un experimento con células lares subyacentes y las vías de genes (EE.UU.), cuyo trabajo apa-
humanas han logrado neutralizar responsables del síndrome han sido rece publicado en Stem Cell
por primera vez el cromosoma difíciles de estudiar previamente por Research & Therapy.
que provoca el síndrome de Down. la complejidad de la enfermedad y Los investigadores ase-
El descubrimiento proporciona la pri- la variación genética y epigenética guran, gracias al uso de
mera evidencia de que el defecto normal entre las personas y las célu- células madre neuronales
genético subyacente responsable del las. Por ejemplo, algunos estudios humanas, administradas a
síndrome de Down puede ser supri- previos sugerían que la proliferación través de una única inyec-
mido en las células en cultivo (in celular en pacientes con síndrome de ción, haber logrado rege-
vitro), lo que allana el camino para Down puede verse afectada, pero las neración neuronal en un
estudiar la patología e identificar las diferencias entre las personas y las modelo de ratas con una
vías de todo el genoma implicadas líneas celulares hacen difícil concluir lesión aguda en la médula
en el trastorno. De esta forma, puede esto definitivamente. espinal. Además, los ani-
ayudar a mejorar la comprensión de males mejoraron su función
los científicos de la biología básica El experimento pone de relieve motora y su movilidad.
subyacente en el síndrome de Down el potencial de este nuevo mode- Se sabe que el sistema ner-
y algún día establecer objetivos tera- lo experimental para estudiar una vioso posee una increíble
péuticos para futuras terapias. serie de cuestiones diferentes en capacidad para forjar nue-
distintos tipos de células humanas y vas conexiones alrededor
Nuevas vías en modelos de ratones con síndro- de una lesión, pero el daño
Este hallazgo abre nuevas vías para me de Down. neuronal que se produce al
partir una médula espinal
estudiar el síndrome de Down en for- es demasiado grave como
para que pueda ser repa-
rado. No es este el primer
trabajo que trata de demos-
trar que es posible recuperar
dicha función, aunque es
uno de los primeros en usar
células madre humanas.
El paso siguiente es iniciar
un pequeño ensayo de fase I
para probar la seguridad
y eficacia en pacientes que
han sufrido una lesión en
la médula espinal dor-
sal –entre las vértebras
T2-T12–, con una antigüe-
dad de no más de dos años,
y que no tienen función
motora o sensorial ni por
arriba ni por debajo del
área de la lesión medular.
A utonpeorsmoníaal 55
