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Repor terapias génicas, es decir aqué- Otra línea de investigación son las terapias
taje llas que son abordadas a nivel celulares, aquéllas que se basan en mejorar
del mecanismo genético que las características de las células distróficas o
las origina, pueden abrir nuevas repoblar el músculo afectado. La más común
esperanzas para encontrar tra- es el trasplante de mioblastos, células que
tamientos etiológicos, es decir migran y proliferan durante la cicatrización
medidas terapéuticas que actúen de heridas.
sobre la enfermedad.
En el XVIII Congreso Nacional sobre
Biotecnología Enfermedades Neuromusculares, celebrada por
ASEM en Sevilla el pasado noviembre, el Dr.
Estas terapias corrigen Rubén Artero, del departamento de genética de
el defecto y restable- la Universidad de Valencia habló de los avances
en los tratamientos de la Distrofia Miotónica o
cen la función altera- enfermedad de Steinert, que es la más común en
da mediante técni- adultos. Afecta a uno de cada 8.000 individuos.
cas de manipula- Es una enfermedad compleja que afecta a todos
ción directa. los sistemas del cuerpo, debilitando los múscu-
Se puede los con anomalías endocrinas, hormonales y car-
hacer modifi- díacas. Lo que caracteriza a esta dolencia es la
cando direc- dificultad para relajar los músculos después de
tamente las una contracción mantenida lo que se denomina
células presen- “fenómeno miotónico”.
tes en el tejido
que manifies- El equipo del Dr. Artero ha descubierto en
ta la disfunción modelos de animales que la molécula ABp1, impi-
o extrayendo las de la formación de horquillas tóxicas, reduciendo
la degeneración progresiva de los músculos, pro-
células modificán- ducida por la mutación del gen DMPK, causante
dolas genética- del deterioro muscular.
mente fuera del
organismo y Para el Dr. Artero, el tratamiento con penta-
reintroduciéndo- midina, agente antiinfeccioso que ayuda a tratar
las corregidas en enfermedades como la neumonía, es muy tóxica y
el tejido corres- su ventana terapéutica estrecha.
pondiente.
“Es necesario modificar la estructura de las
moléculas. La administración de éstas requiere el
uso de vectores virales (lentivirus) que está toda-
vía en desarrollo”, explicó. Siguiendo las inves-
tigaciones del Dr. Artero de la molécula Abp1,
se están probando otras líneas de investigación
que trabajan en la caracterización y validación de
hasta cinco moléculas con un interesante poten-
cial en este tipo de distrofia.
Gracias a la fusión de dos importantes labo-
ratorios biotecnológicos, se estudia un posible
tratamiento para la Atrofia Miotónica Espinal que
aparece en el nacimiento o en la infancia y que
afecta a uno de cada 10.000 niños en el mundo.
Es una enfermedad neuromuscular genética,
caracterizada por la atrofia y la debilidad mus-
cular. Es la causa más común de mortalidad
infantil y se caracteriza por la degeneración de
la médula espinal. Las neuronas afectadas hacen
que el impulso nervioso no pueda transmitirse
correctamente, por tanto, el movimiento y el
tono muscular se ve afectado.
En la rehabilitación es importante que
fortalecimiento no produzca ningún de
o realizarlo sin demasiada brusquedad
A84 utonpeorsmoníaal
taje llas que son abordadas a nivel celulares, aquéllas que se basan en mejorar
del mecanismo genético que las características de las células distróficas o
las origina, pueden abrir nuevas repoblar el músculo afectado. La más común
esperanzas para encontrar tra- es el trasplante de mioblastos, células que
tamientos etiológicos, es decir migran y proliferan durante la cicatrización
medidas terapéuticas que actúen de heridas.
sobre la enfermedad.
En el XVIII Congreso Nacional sobre
Biotecnología Enfermedades Neuromusculares, celebrada por
ASEM en Sevilla el pasado noviembre, el Dr.
Estas terapias corrigen Rubén Artero, del departamento de genética de
el defecto y restable- la Universidad de Valencia habló de los avances
en los tratamientos de la Distrofia Miotónica o
cen la función altera- enfermedad de Steinert, que es la más común en
da mediante técni- adultos. Afecta a uno de cada 8.000 individuos.
cas de manipula- Es una enfermedad compleja que afecta a todos
ción directa. los sistemas del cuerpo, debilitando los múscu-
Se puede los con anomalías endocrinas, hormonales y car-
hacer modifi- díacas. Lo que caracteriza a esta dolencia es la
cando direc- dificultad para relajar los músculos después de
tamente las una contracción mantenida lo que se denomina
células presen- “fenómeno miotónico”.
tes en el tejido
que manifies- El equipo del Dr. Artero ha descubierto en
ta la disfunción modelos de animales que la molécula ABp1, impi-
o extrayendo las de la formación de horquillas tóxicas, reduciendo
la degeneración progresiva de los músculos, pro-
células modificán- ducida por la mutación del gen DMPK, causante
dolas genética- del deterioro muscular.
mente fuera del
organismo y Para el Dr. Artero, el tratamiento con penta-
reintroduciéndo- midina, agente antiinfeccioso que ayuda a tratar
las corregidas en enfermedades como la neumonía, es muy tóxica y
el tejido corres- su ventana terapéutica estrecha.
pondiente.
“Es necesario modificar la estructura de las
moléculas. La administración de éstas requiere el
uso de vectores virales (lentivirus) que está toda-
vía en desarrollo”, explicó. Siguiendo las inves-
tigaciones del Dr. Artero de la molécula Abp1,
se están probando otras líneas de investigación
que trabajan en la caracterización y validación de
hasta cinco moléculas con un interesante poten-
cial en este tipo de distrofia.
Gracias a la fusión de dos importantes labo-
ratorios biotecnológicos, se estudia un posible
tratamiento para la Atrofia Miotónica Espinal que
aparece en el nacimiento o en la infancia y que
afecta a uno de cada 10.000 niños en el mundo.
Es una enfermedad neuromuscular genética,
caracterizada por la atrofia y la debilidad mus-
cular. Es la causa más común de mortalidad
infantil y se caracteriza por la degeneración de
la médula espinal. Las neuronas afectadas hacen
que el impulso nervioso no pueda transmitirse
correctamente, por tanto, el movimiento y el
tono muscular se ve afectado.
En la rehabilitación es importante que
fortalecimiento no produzca ningún de
o realizarlo sin demasiada brusquedad
A84 utonpeorsmoníaal
