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Por Rosa Lucerga
como las de Alzheimer, Parkinson o siguiendo el mismo mecanismo que Sabías que . . .
Huntington tienen en común la apari- los priones, es decir, pervirtiendo y
ción de agregados proteicos dentro o secuestrando las proteínas en agrega- Una terapia
fuera de las neuronas. dos auto-perpetuantes. génica
No se sabe si estos agregados son la Cada vez hay más evidencias de que, mejora
causa o la consecuencia de la muerte en el caso del Parkinson, estos agrega- la visión
neuronal, pero se empieza a sospechar dos pueden saltar de una célula a otra, de los niños
que pueden expandirse por el cerebro expandiendo lentamente la “infección” casi ciegos
por todo el cerebro. Por este motivo,
estas proteínas empiezan a ser conoci- L a primera de estas
das como prionoides. noticias que selec-
Si esta nueva perspectiva se confir- cionamos supone
ma nos abrirá todo un abanico de un avance importante
posibilidades terapéuticas nuevas que se ha llevado a cabo
con las que atacar estas patologías. en el área de la terapia
Se podría intentar frenar tanto génica con pacientes
la formación, como la rotura o el afectados de Amaurosis
transporte de estos agregados, con- Congénita de Leber, una
finando así la expansión del daño enfermedad de la retina,
neuronal y retrasando la evolución de origen genético, que
de la enfermedad. produce ceguera.
Científicos de la
Ratones ciegos recuperan la vista Universidad de
con una milagrosa terapia de Pensilvania descubrieron
células madre que inoculando un virus
modificado detrás de
Otra línea de investigación Según Stephen Tsang, profesor de la retina de niños que
para este grupo de enferme- Oftalmología y Biología Celular padecían amaurosis de
dades se encuentra todavía en la Universidad de Columbia y Leber, lograban curarla.
en la fase de investigación animal, autor principal del estudio, esta Investigadores de
pero resulta también muy prome- investigación es prometedora, ya esta Universidad y del
tedora. que las células madre se convir- Hospital Infantil de
tieron con éxito en células de la Filadelfia en Estados
En este caso son científicos del retina, y éstas restauraron la visión Unidos consiguieron
Centro Médico de la Universidad en un modelo de ratón. “Las célu- devolver la visión a
de Columbia. Éstos reemplazaron las trasplantadas no sólo parecían niños que se encontra-
las células enfermas de la retina por células de la retina, sino que fun- ban prácticamente cie-
las nuevas de origen embrionario. cionaban como ellas”. gos debido a la ACL.
Aunque el tratamiento
Los especialistas creen que este De momento, la cuarta parte fue tolerado bien por
nuevo tratamiento podría conver- de los ratones que participaron en todos los pacientes, la
tirse en una esperanza en la lucha el estudio consiguieron recuperar mejoría más importante
contra la retinosis pigmentaria, que la visión. Los científicos espe- se dio en los niños de
afecta aproximadamente a 1,5 millo- entre 8 y 11 años, que
nes de personas en ran que, cuando consiguieron recuperar
todo el mundo y se depure esta visión.
es la causa princi- técnica, pueda Una de las autoras del
pal de ceguera, y emplearse no estudio, Katherine A.
contra otras pato- sólo para com- Hetih, asegura que éste
logías similares. batir la retino- “proporciona resultados
La investigación sis pigmentaria, impresionantes en el
aparece publicada sino también la restablecimiento de la
en la última edi- cada vez más fre- visión en pacientes que
ción de la revista cuente degenera- antes no tenían opcio-
“Trasplantation”. ción macular. nes de tratamiento”, y
añade que, “estos des-
cubrimientos podrían
acelerar el desarrollo de
terapia génica para las
enfermedades retinales
más comunes, como la
degeneración macular
asociada a la edad.
Autonomía 63
personal
08/07/10 17:17
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como las de Alzheimer, Parkinson o siguiendo el mismo mecanismo que Sabías que . . .
Huntington tienen en común la apari- los priones, es decir, pervirtiendo y
ción de agregados proteicos dentro o secuestrando las proteínas en agrega- Una terapia
fuera de las neuronas. dos auto-perpetuantes. génica
No se sabe si estos agregados son la Cada vez hay más evidencias de que, mejora
causa o la consecuencia de la muerte en el caso del Parkinson, estos agrega- la visión
neuronal, pero se empieza a sospechar dos pueden saltar de una célula a otra, de los niños
que pueden expandirse por el cerebro expandiendo lentamente la “infección” casi ciegos
por todo el cerebro. Por este motivo,
estas proteínas empiezan a ser conoci- L a primera de estas
das como prionoides. noticias que selec-
Si esta nueva perspectiva se confir- cionamos supone
ma nos abrirá todo un abanico de un avance importante
posibilidades terapéuticas nuevas que se ha llevado a cabo
con las que atacar estas patologías. en el área de la terapia
Se podría intentar frenar tanto génica con pacientes
la formación, como la rotura o el afectados de Amaurosis
transporte de estos agregados, con- Congénita de Leber, una
finando así la expansión del daño enfermedad de la retina,
neuronal y retrasando la evolución de origen genético, que
de la enfermedad. produce ceguera.
Científicos de la
Ratones ciegos recuperan la vista Universidad de
con una milagrosa terapia de Pensilvania descubrieron
células madre que inoculando un virus
modificado detrás de
Otra línea de investigación Según Stephen Tsang, profesor de la retina de niños que
para este grupo de enferme- Oftalmología y Biología Celular padecían amaurosis de
dades se encuentra todavía en la Universidad de Columbia y Leber, lograban curarla.
en la fase de investigación animal, autor principal del estudio, esta Investigadores de
pero resulta también muy prome- investigación es prometedora, ya esta Universidad y del
tedora. que las células madre se convir- Hospital Infantil de
tieron con éxito en células de la Filadelfia en Estados
En este caso son científicos del retina, y éstas restauraron la visión Unidos consiguieron
Centro Médico de la Universidad en un modelo de ratón. “Las célu- devolver la visión a
de Columbia. Éstos reemplazaron las trasplantadas no sólo parecían niños que se encontra-
las células enfermas de la retina por células de la retina, sino que fun- ban prácticamente cie-
las nuevas de origen embrionario. cionaban como ellas”. gos debido a la ACL.
Aunque el tratamiento
Los especialistas creen que este De momento, la cuarta parte fue tolerado bien por
nuevo tratamiento podría conver- de los ratones que participaron en todos los pacientes, la
tirse en una esperanza en la lucha el estudio consiguieron recuperar mejoría más importante
contra la retinosis pigmentaria, que la visión. Los científicos espe- se dio en los niños de
afecta aproximadamente a 1,5 millo- entre 8 y 11 años, que
nes de personas en ran que, cuando consiguieron recuperar
todo el mundo y se depure esta visión.
es la causa princi- técnica, pueda Una de las autoras del
pal de ceguera, y emplearse no estudio, Katherine A.
contra otras pato- sólo para com- Hetih, asegura que éste
logías similares. batir la retino- “proporciona resultados
La investigación sis pigmentaria, impresionantes en el
aparece publicada sino también la restablecimiento de la
en la última edi- cada vez más fre- visión en pacientes que
ción de la revista cuente degenera- antes no tenían opcio-
“Trasplantation”. ción macular. nes de tratamiento”, y
añade que, “estos des-
cubrimientos podrían
acelerar el desarrollo de
terapia génica para las
enfermedades retinales
más comunes, como la
degeneración macular
asociada a la edad.
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